Chronische lymfatische leukemie (CLL) is de meest voorkomende leukemie in Nederland, met elk jaar ongeveer 600 nieuwe patiënten. De ziekte komt vooral voor bij oudere mensen, vaker bij mannen dan bij vrouwen. De behoefte aan uniform beleid in Nederland, de snelle ontwikkelingen in diagnostiek en behandelingsmogelijkheden, de stijgende kosten van de behandeling (vooral van de nieuwe middelen), maken een breed gedragen richtlijn noodzakelijk, waardoor een update nodig was van de richtlijn van 2021. Uitgangspunten bij het maken van behandelkeuzes in deze richtlijn waren: bewijs vanuit goed opgezette studies (bij voorkeur: gerandomiseerde gepubliceerde studies), effectiviteit (progressie-vrije overleving (PFS), tijd tot volgende behandeling (TTNT) en overleving (OS), langst bekende effectieve behandelsequentie, toxiciteit, behandelduur en behandelzwaarte. In de meeste studies bij CLL is het primaire eindpunt progressie vrije overleving. Het is echter onzeker of dit relevant is voor de overleving. Data over kwaliteit van leven en patiënt-gerelateerde uitkomsten (PROMS) ontbreken vaak in de registratie studies, en die er zijn tonen geen correlatie met PFS of TTNT. Wel hebben verschillende behandelopties een verschil in behandelduur, een ander bijwerkingen profiel en is er verschil in bekendheid van effectieve behandellijnen. Door relatieve prematuriteit van lange termijn data en het beschikbaar komen van zeer effectieve behandelingen in de recidief setting is er nog geen duidelijkheid of nieuwe behandelingen in de eerste lijn uiteindelijk ook tot verbeterde OS leiden. Er is derhalve niet altijd een “beste” behandeloptie, daarom geeft de werkgroep in de onderbouwing een toelichting op de verschillende opties. In deze CLL richtlijn zijn de aanbevelingen gebaseerd op basis van effectiviteit en niet gebaseerd op basis van kosten. Alhoewel de prijs voor chemo-immunotherapie substantieel lager is dan van nieuwe middelen zijn desondanks de werkelijke kosten van de behandelingen niet bekend en zijn er nog geen kosteneffectiviteit-studies beschikbaar in Nederland.
Bron: Stichting Hemato-Oncologie voor Volwassenen Nederland (HOVON)