Samenvatting

Op 21 mei 2015 promoveerde dr. Noortje Thielen aan de Vrije Universiteit Amsterdam op haar proefschrift, getiteld ‘Chronic myeloid leukemia: evolving from fatal stem cell disease to cure’ onder begeleiding van promotor prof. dr. G.J. Ossenkoppele en co-promotores dr. J.J.W.M. Janssen en dr. G.J. Schuurhuis. In dit artikel zijn de belangrijkste bevindingen van het onderzoek weergegeven.
(Nederlands Tijdschrift voor Hematologie 2015;12:268-71)

Download het hele artikel

Conclusie

In dit promotieonderzoek werden verschillende aspecten van CML onderzocht. Ten eerste toonden wij aan dat ‘population-based’ studies belangrijk zijn en inzicht geven in de werkelijke incidentie, behandeling en over- leving van CML-patiënten. Ten tweede onderzochten wij of een combinatiebehandeling met imatinib zou leiden tot betere responsen. Het toevoegen van cytarabine aan imatinib leidde helaas niet tot betere responsen. Wellicht dat andere combinaties met TKI’s wel effect hebben. Verder bleek dat een kleine minderheid van de patiënten in een langdurige diepe moleculaire respons veilig kan stoppen met de behandeling zonder terugval van de ziekte. Dit heeft grote gevolgen voor de kwaliteit van leven van de patiënten en de kosten in de gezondheids- zorg. Er zal verder onderzoek moeten worden gedaan naar het mechanisme achter deze bevinding. Tot slot spelen LSC’s een grote rol bij zowel het persisteren van de ziekte alsmede het opvlammen van de ziekte na staken van TKI-behandeling. Eliminatie van deze stam- cellen heeft een hoge prioriteit. Ons onderzoek toonde aan dat het LSC-aantal bij diagnose voorspellend is voor de respons op nilotinib-therapie. Daarnaast hebben wij door middel van owcytometrie leukemische en normale stamcellen van elkaar kunnen onderscheiden en daarmee handvatten aangereikt om potentiële stam- celtargets te ontwikkelen en daarmee genezing van CML te kunnen nastreven.