De revolutie van de CML behandeling Nieuwsblog
  1. De revolutie van de CML behandeling
  • Auteur(s):
Nu beoordelen:

Ik ben nog opgeleid als hematoloog in een tijd dat CML patiënten geen goede behandeling konden krijgen. Als ze ‘geluk’ hadden dan was er een donor en kon de patiënt een stamceltransplantatie ondergaan.

Dr. Jeroen Janssen

Het tijdperk voor imatinib

De kans op problemen was groot: afstotingsverschijnselen, soms dodelijk, ernstige infecties en regelmatig toch een terugkeer van de ziekte ondanks de zware behandeling. Ik heb helaas veel patiënten zien overlijden aan de complicaties. Voor de mensen zonder donor hadden we alleen interferon. Een groot deel kreeg erg vervelende bijwerkingen zoals een zwaar griepgevoel, moeheid, haaruitval en soms ernstige depressies. En dan werkte het ook nog vaak niet goed. Ze kregen toch de gevreesde acute fase, die we blastencrisis noemen.

De komst van imatinib

Toen kregen we in 2000 voor het eerst imatinib (Glivec) in onderzoek. Wat een verademing was dat! Het effect was echt ongekend. Binnen een paar maanden zagen we dat de chromosoomafwijkingen verdwenen. Overgang naar de acute fase zagen we niet meer. En de bijwerkingen waren duidelijk veel minder dan de tot dan toe gebruikte behandeling. Ik krijg nog jaarlijks een bedankkaartje van een patiënte die ik van interferon overzette op imatinib en die zo enorm blij was dat ze van de nare bijwerkingen af is.

Steeds betere resultaten

Veel van mijn collega’s twijfelden of imatinib wel een oplossing voor de lange termijn was. Ze dachten dat het slechts korte tijd zou werken en dat de patiënten daarna alsnog getransplanteerd moesten worden. Ik heb ook lang getwijfeld. Maar geleidelijk bleek dat de resultaten steeds beter werden naarmate patiënten langer behandeld werden. En het bleek ook dat we patiënten tegenkwamen die zelfs geen aantoonbare ziekte meer hadden. Met behulp van een supergevoelige test, de polymerasekettingreactie (PCR), kon geen spoor abnormaal DNA gevonden worden.

De eerste stoppers

Het waren vervolgens de Fransen die het aandurfden om de behandeling te stoppen. Dat was best moedig want verschillende onderzoeken hadden aangetoond dat de kwaadaardige stamcellen bij CML niet dood gingen van imatinib. Iedereen dacht dus dat de ziekte gewoon terug zou komen. Maar het bleek niet zo te zijn: van de 100 patiënten die ze lieten stoppen zijn er nog steeds 39 zonder behandeling en inmiddels al meer dan 8 jaar. Heel voorzichtig ga ik hopen dat deze mensen genezen zijn. Maar misschien ben ik te voorbarig en valt uiteindelijk iedereen weer terug?

Groot internationaal onderzoek naar stoppen

In ieder geval was het een belangrijke reden om op veel grotere schaal patiënten te laten stoppen. Dat hebben we in Europa bij meer dan 800 patiënten in een groot internationaal onderzoek gedaan, het EUROSKI onderzoek. Wat bijzonder is, is dat we ook mensen bij wie nog een rest van de CML meetbaar was mee lieten doen. Ze moesten wel laag zitten, onder 0,01%. En in plaats van dat geadviseerd werd om weer te starten als er iets meetbaar was (zoals de Fransen deden) moesten de patiënten pas weer starten als hun waarde boven 0,1% was gestegen. Inmiddels blijkt bij een tussentijdse analyse van de eerste 200 patiënten van het onderzoek dat meer dan 50% na 1 jaar nog steeds zonder therapie is, hoewel er dus vaak een kleine rest ziekte aantoonbaar is.

Steeds meer kennis over stoppen

In juni aanstaande op het Europese hematologiecongres in Kopenhagen volgt een nieuwe update over de lotgevallen van deze mensen. Ik ben enorm benieuwd hoe het op langere termijn zal gaan. Inmiddels gaan we in een nieuw Europees onderzoek kijken of het mogelijk is om patiënten die teruggevallen zijn nog een keer te laten stoppen. Een heel klein onderzoek, opnieuw in Frankrijk, liet zien dat het bij 25% succesvol zou kunnen zijn. 

Dr. JJWM (Jeroen) Janssen
Internist Hematoloog
VUmc Amsterdam

Reacties (0)
Reactie plaatsen